全球最贵药物Zolgensma被纳入日本医保体系，此举引发了广泛热议。Zolgensma是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物，其单次治疗费用高达数百万美元，被认为是目前全球最昂贵的药物之一。日本将其纳入医保，意味着患者将能够享受到该药物的治疗，但这也引发了关于医保费用负担、药物定价合理性以及医疗资源分配等方面的讨论和关注。
全球制药巨头诺华集团（Novartis）推出的一款新药Zolgensma，因其高昂的价格和突破性的治疗效果，引发了全球范围内的广泛关注，这款药物被用于治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA），在美国上市时一剂的价格高达210万美元（约合1448万元人民币），被誉为有史以来最昂贵的药物，令人惊讶的是，日本厚生劳动省决定将这款药物纳入公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），这一决定迅速在全球范围内引起了热议。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起的神经肌肉疾病，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，每10000名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁，尽管SMA的病因明确，但长期以来，医学界对此一直束手无策，无药可医，随着基因治疗技术的发展，Zolgensma的问世为SMA患者带来了前所未有的希望。
Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，旨在恢复患者的运动功能，临床试验显示，接受Zolgensma治疗的儿童在生存期、运动能力等方面均有显著改善，许多儿童在接受治疗后能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍，甚至还能走路，这一突破性的治疗效果，使得Zolgensma成为了SMA治疗史上的重要里程碑。
Zolgensma的高昂价格也成为了人们关注的焦点，在美国，一剂Zolgensma的价格高达210万美元，这对于大多数患者和家庭来说，无疑是一个天文数字，当日本决定将这款药物纳入医保时，引发了广泛的讨论和争议。
日本厚生劳动省的这一决定，对于等待治疗的SMA患者和家庭来说，无疑是一个喜讯，根据规定，用药对象为未满2岁的患者，虽然只需使用一次即可完成治疗，但Zolgensma成为了日本国内医保适用药的最高价格，由于日本中央及地方政府有补贴制度，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例仅为2成，事实上几乎无需自费，这一政策无疑为SMA患者提供了极大的经济支持，使得他们有机会接受这一突破性的治疗。
这一决定也引发了关于罕见病药物是否应该纳入医保的广泛讨论，罕见病患者虽然数量较少，但他们的生命和健康同样值得尊重和保障，将罕见病药物纳入医保，体现了对生命的重视和人文关怀，医保资金有限，罕见病药物的高昂价格可能会占用大量的医保资源，对其他患者的利益造成一定影响，如何平衡罕见病患者和其他患者的利益，成为了一个亟待解决的问题。
针对这一问题，有专家指出，是否将罕见病药物纳入医保需要从辩证的角度看待，从保障病人和尊重患者的角度看，罕见病药物是可以纳入医保的，在有限的医保资金之下，罕见病高效药可能会占用太多的资源，在目前的医保政策和支付规范下，暂时还无法将所有罕见病药物纳入医保，不过，随着医保制度的不断完善和发展，未来有望将更多的罕见病药物纳入医保范围，为更多患者提供经济支持。
问答环节
1、问：Zolgensma是如何治疗脊髓性肌肉萎缩症的？
答：Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，旨在恢复SMA患者的运动功能，临床试验显示，该药物能够显著改善患者的生存期和运动能力。
2、问：为什么Zolgensma的价格如此高昂？
答：Zolgensma的高昂价格主要与其研发成本、生产成本以及市场需求等因素有关，由于其治疗效果显著，也为制药公司提供了定价的空间。
3、问：未来是否会有更多的罕见病药物纳入医保？
答：随着医保制度的不断完善和发展，未来有望将更多的罕见病药物纳入医保范围，这需要在保障患者利益的同时，合理控制医保资金的支出。